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盖茨基金会和美国国立卫生研究院(NIH)承诺投资2亿美元,以降低基因疗法的成本

发布时间:2019/10/25 商业 浏览:865

 
诺华公司生产的世界上最昂贵的药物,用于治疗脊髓性肌萎缩症,费用为210万美元。
基因疗法是一类新的药物,可以通过操纵患者的遗传学来治愈顽固性疾病。这些待遇引起了一波热潮,并且围绕如何支付费用产生了普遍困扰。
在这种背景下,比尔和梅琳达·盖茨基金会和美国国立卫生研究院将在四年内投入2亿美元,以资助针对艾滋病毒和镰状细胞病的基于基因的疗法,这些疗法可以低成本地提供给发展中国家的人们。
盖茨基金会全球卫生计划主席特雷弗·芒德尔(Trevor Mundel)博士在一份声明中说:“近年来,基于基因的治疗已在罕见的遗传性疾病和传染病方面取得突破性进展。” “尽管这些疗法令人兴奋,但中低收入国家的人们无法获得这些突破。通过与NIH和非洲各地的科学家合作,我们的目标是确保这些方法将改善最需要帮助的人们的生活,并将基于基因的治疗带来令人难以置信的希望带入公共卫生领域。”
在过去的20年中,盖茨基金会已投入100亿美元,用于抗击疟疾,小儿麻痹症,流感和解决卫生问题等举措。
两种疾病对撒哈拉以南非洲地区的人们造成了不成比例的影响,该地区是所有艾滋病毒感染者的67%。美国国立卫生研究院说,在未来的30年中,该地区将有超过1100万儿童出生镰状细胞病。
世界卫生组织非洲区域主任Matshidiso Rebecca Moeti说:“由于镰状细胞疾病和HIV,我们在非洲的未来上损失了太多。” “战胜这些疾病将需要新的思维和长期的承诺。”
一个重大的科学障碍将是找到与当今的基因疗法不同的治愈性疗法,其中涉及从患者身上抽血,对其细胞进行再造以及向血液中注入血液,这是一个昂贵的过程,需要广泛的基础设施。取而代之的是,这些组织希望创建可以直接传递到患者体内的疗法。
这些组织希望在未来十年中找到有希望的治疗方法,并通过临床试验为它们提供资金。

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